系统性硬化症（SSc，也称为硬皮病）是一种慢性、进行性的自身免疫性疾病，其特征是全身结缔组织（包括皮肤和其他内脏器官）发生炎症和纤维化。

据估计，全球约有万SSc患者，我国的患病率约为10/10万。有数据表明，85.5％的硬皮病患者会发生不同程度的间质性肺病（ILD）。

系统性硬化相关间质性肺病（SSc-ILD）是硬皮病常见的并发症，也是致死的主要原因之一，约占死亡人数的1/3。该病会引起肺部炎症和瘢痕形成，导致患者肺功能不可逆地逐渐下降，一旦肺部无法为心脏提供足够氧气，就会危及生命。

然而，很多硬皮病患者并没有注意到肺部病变，只有约1/4在早期有明显症状。而早期诊断识别、定期随访监测，可能会改善患者临床结局。

目前针对SSc-ILD的治疗选择有限，主要集中在延缓疾病进展。

近日，FDA已授予Efzofitimod孤儿药认定，用于治疗系统性硬化症。

关于Efzofitimod

Efzofitimod是一种潜在的选择性神经纤维蛋白-2(NRP2)调节剂，旨在下调炎症性疾病状态下的先天性和适应性免疫反应。

近期，在一项1b/2a期多次递增剂量、安慰剂对照研究中，Efzofitimod在肺结节病患者中的临床概念验证得到证实。

该研究表明，与安慰剂相比，Efzofitimod在关键疗效终点具有安全性、一致的剂量反应和受益趋势（包括类固醇减少、肺功能、临床症状和炎症生物标志物）。

在临床前研究中，也发现Efzofitimod在多种系统性硬化症和特发性肺纤维化动物模型中可预防炎症和纤维化。

SSc-ILD患者的病理样本中，多种免疫细胞存在异常，NRP2在这些细胞中的表达水平上调，尤其是在巨噬细胞中。

此外，在SSc和特发性肺纤维化的动物模型中，Efzofitimod已被证明能减少肺和皮肤纤维化，其疗效与已知抗纤维化药物相当或优于后者。

好医友提醒：对于系统性硬化症本身，目前尚无根治性药物。而一旦确诊为SSc-ILD，就要尽早开始抗纤维化治疗，否则随着肺部病情的恶化、进展，会造成肺功能不可逆的下降，甚至因此死亡。

我们期待这款新药能早日获批，改善SSc-ILD患者生活质量。

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