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年10月16日/医麦客新闻eMedClubNews/--今日，CastleCreekBiosciences公司宣布，在研基因疗法FCX-已经在1/2期临床试验中进行首位患者给药，用于治疗重度至重度局部硬皮症。

CastleCreekBiosciences首席执行官JohnMaslowski先生表示：“首位患者给药是FCX-临床开发计划中的一个重要里程碑，我们认为它可能成为治疗皮肤和软组织局部硬皮病病变部位胶原蛋白过多沉积的首个疗法。我们的目的是希望减轻局部硬皮病对患者造成的影响，目前这些患者治疗选择有限。”

硬皮症基因疗法

局限性硬皮病是一种慢性自身免疫性皮肤病，以过多的胶原蛋白沉积为特征，导致真皮和皮下组织增厚。中重度局限性硬皮病会对机体造成严重损害，包括疼痛、活动限制、畸形和发育问题。

FCX-是一款使用慢病毒进行基因修饰的自体成纤维细胞，能够编码基质金属蛋白酶1(MMP-1)，MMP-1能够分解胶原蛋白。同时，FCX-包含一种“安全开关”，由口服化药实现，以控制基因疗法的表达。FCX-被设计成在纤维化病变部位进行皮内注射。目前，FCX-已被FDA授予孤儿药，罕见儿科疾病和快速通道称号。

▲图片来源：公司