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Part1

新的临床试验结果显示，涉及移植患者自身造血干细胞的治疗方案，能够改善严重硬皮病患者的生存和生活质量，这是一种威胁生命的自身免疫性疾病。该方案被称为"无髓自体造血干细胞移植"(HSCT)，包括化疗和全身辐射以破坏骨髓，然后移植患者自身的造血干细胞以重建骨髓和免疫系统。该研究由美国国立卫生研究院资助，发现放血性造血干细胞移植优于免疫抑制药物环磷酰胺的治疗。

该研究结果出现在1月4日的《新英格兰医学杂志》上。

硬皮病的特点是皮肤和结缔组织的硬化。弥漫性系统性硬皮病是一种严重的、常常是致命的疾病形式，也涉及内部器官。治疗方案是有限的。患有这种疾病的人可以服用抗风湿药物和免疫抑制药物，如环磷酰胺，以帮助控制症状，但这些药物都没有被证明能提供长期的好处。

这项临床试验被称为硬皮病。环磷酰胺或移植（SCOT）的临床试验，比较了75名患有弥漫性系统性硬化症并有肺或肾脏受累的人的安全性和潜在益处。

与环磷酰胺相比，移植的长期效益明显更高，但也有已知的短期风险，如感染和低血细胞计数。

"我们需要有效的疗法来治疗硬皮病和其他严重的自身免疫性疾病，这些疾病不仅使病人衰弱，而且难以治疗。"这些结果增加了越来越多的证据,证明干细胞移植应被视为预后不佳的硬皮病患者的潜在治疗选择。

之前的两项临床试验表明，造血干细胞移植对严重硬皮病患者有利。这些早期试验的参与者接受了非髓细胞释放性造血干细胞移植，这是一种强度较低的程序，使用较低剂量的化疗，不会完全破坏骨髓。然而，这两项试验都没有改变美国的临床实践，部分原因是对治疗反应的持久性和这些移植方案的安全性的担忧。SCOT试验评估了髓母细胞移植方案，研究人员认为该方案可能提供更好的长期结果。研究人员对参与者进行了长达六年的跟踪，以评估安全性和缓解的持久性。

SCOT试验在美国和加拿大的26个临床研究地点进行，参与者被随机分配接受去髓自体造血干细胞移植，或接受为期一年的每月剂量的静脉注射环磷酰胺治疗。在被分配到移植组的36名参与者中，有33人接受了移植手术。手术开始时,医生收集参与者的造血干细胞,然后参与者接受化疗和放射治疗,消除骨髓。最后,医生注入参与者自己的造血干细胞,重建骨髓和正常运作的免疫系统。被分配到环磷酰胺治疗组的39名参与者中，有34人至少接受了12个月规定剂量中的9个剂量。