近日，专注于皮肤和结缔组织疾病细胞疗法开发的生物公司FibrocellScience称，美国FDA已授予公司临床开发阶段候选药物FCX-，用于中重度局限性硬皮病治疗的快速通道认定。

硬皮病又称为系统性硬化病，是一种罕见的导致人体内多个器官中的结缔组织出现硬化和疤痕组织的疾病。大多数患者会在肺部产生一定程度的肺部疤痕组织，即间质性肺疾病。这通常是系统性硬化病患者死亡的首要原因。目前还没有任何FDA批准的药物能够治疗这一疾病，而且在临床试验中接受检验的在研药物也非常稀少。

FCX-是Fibrocell公司临床阶段基因疗法候选产品，拟用于治疗中、重度局限性硬皮病。该疗法是一种使用慢病毒及基质金属蛋白酶1(MMP-1)进行基因修饰的自体成纤维细胞，基质金属蛋白酶1是一种负责分解胶原的蛋白。

FCX-采用了Precigen公司的专利化RheoSwitchTherapeuticSystem（这是一种由口服化合物Veledimex激活的生物开关），用于控制局部硬皮病皮损部位的蛋白表达。

FCX-被设计用于在纤维病变部位皮下注射，转基因成纤维细胞会产生MMP-1来分解过多的胶原堆积。Fibrocell已计划在美国宾夕法尼亚州Exton的cGMP细胞制造工厂生产FCX-。

目前局部硬皮病的治疗方法包括全身或局部皮质类固醇(以炎症为治疗目标)、UVA光疗和物理治疗。解决皮肤和结缔组织胶原过度积聚的治疗方案很少。美国大约有9万例中度到重度局限性硬皮病患者。

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