年10月15日，CastleCreekBiosciences宣布，旗下在研用于治疗局部性硬皮病（LocalizedScleroderma）的基因治疗药物FCX-的临床I/II期试验正式开始，第一例成年患者给药已完成。

局部性硬皮病（LocalizedScleroderma）

局部性硬皮病是一种慢性多系统自身免疫性皮肤病。该疾病可导致胶原蛋白的过量生产，从而引起皮肤和结缔组织增厚，部分患者会感到皮肤局部不适、紧张、疼痛，甚至限制皮肤运动功能。在美国，约有50,名患者患有中度至重度的局部性硬皮病。FDA尚未批准任何一款治疗中度至重度局部性硬皮病的药物上市。

CastleCreekBiosciences

罕见皮肤病的基因与细胞治疗

CastleCreekBiosciences是一家致力于为罕见遗传性疾病开发基因治疗孤儿药的公司，于年由CastleCreekPharmaceuticals和FibrocellScience合并成立。其主要产品针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)，同时包括针对中至重度硬皮病（Scleroderma）、单纯大疱性表皮松解(epidermolysisbullosasimplex，EBS)等遗传性皮肤疾病开展基因和细胞治疗（死磕罕见皮肤病，基因和细胞治疗公司CastleCreek获得万美元投资）。年，CastleCreekBiosciences获得万美元融资，继续推进基因治疗产品线，其位于费城地区的cGMP生产车间将推动基因治疗疗法落地（基因治疗“皇冠上的明珠”：美国费城9家代表性基因和细胞治疗领头羊公司）。CastleCreekBiosciences旗下的FCX-是一款使用慢病毒载体，将编码负责分解I、II、III型胶原蛋白的基质金属蛋白-1（MatrixMetalloproteinase-1，MMP-1)基因导入自体成纤维细胞，并通过皮下注射的形式将改造过的成纤维细胞回输至患者体内，从而降解过表达的胶原蛋白。其临床I/II期试验（NCT）预计招募10名患者，已于年12月18日启动，年10月15日第一例患者正式接种，目前处于招募状态（Recruiting）。在该试验中，患者在接受FCX-注射的同时，需要口服Veledimex用于诱导受慢病毒载体改造的细胞中MMP-1的表达。一旦患者皮肤纤维化得到解决，将停止口服Veledimex，从而停止细胞中进一步产生MMP-1。

CastleCreekBioscience在研管线

这项开放性临床试验旨在评估对受试患者的安全性，还将在FCX-给药后26周内的多个时间点进行病变部位纤维化程度的评估。据悉，CastleCreekBioscience在其位于美国宾夕法尼亚州，埃克斯顿市（Exton,Pennsylvania）的cGMP的商业化厂房中生产FCX-药物。和元生物将持续