目前系统性硬化症的治疗方法包括一般的免疫抑制剂和并发症特异性的治疗。一些研究显示采用更敏感和特异的生物标志物有助于评估和优化治疗策略。治疗的第一步是明确疾病亚型和阶段。疾病早期患者可能进展更快，而晚期纤维化则趋于稳定。

1.免疫抑制剂和免疫调节治疗：免疫调节治疗是目前治疗的核心，其原理是免疫系统重建。已有研究评估了骨髓抑制治疗联合自体干细胞（HSC）移植用于治疗系统性硬化的疗效，显示其可改善患者皮肤评分和肺功能；也有研究显示两者联合治疗在生存率获益方面优于传统免疫抑制剂治疗。但这仅用于重度患者中，而不应该作为常规疗法。应尽快开发靶向免疫抑制剂或免疫消融疗法，一些有前景的药物正在研发中（见表1）。

表1.一些正在进行的系统性硬化症临床研究

2.间质性肺疾病：首先应对患者进行疾病分期和慢性化的评估。早期或进展期患者适合采用免疫抑制剂治疗，而终末期患者可考虑肺移植。

3.肺动脉高压（PAH）：一线治疗是血管扩张剂而非免疫抑制剂。PAH的药物治疗包括拮抗内皮素1缩血管作用（ET1拮抗剂，包括博沙坦、马西替坦等）或增强NO的舒张血管作用（磷酸二酯酶PDE和鸟苷酸环化酶抑制剂）和前列环素等。

早期证据显示ET1拮抗剂联合PDE5抑制剂治疗可能优于单药治疗。对于NYHA心功能II级的患者推荐采用ET1或PDE5抑制剂，而晚期患者或NYHAIII-IV级的患者采用前列环素衍生物静脉输注治疗，比如依前列醇。肺移植是终末期患者的治疗方法之一。

4.皮肤纤维化：没有单一的药物治疗证实有效。一项多中心研究显示甲氨喋呤治疗24个月后有改善症状的趋势；另一项研究显示环磷酰胺治疗后患者mRSS评分显著改善。

5.硬皮病肾危象：主要发生在弥漫性皮肤性系统性硬化（dcSSc）以及早期（病程4年）患者中。危险因素包括使用固醇类激素以及体内出现RNA聚合酶III特异性抗体。ACEI可显著改善临床预后，尽管早期使用仍然会有50%患者进展为终末期肾病。约30%的患者需要肾移植治疗。

6.指尖溃疡以及雷诺综合征：雷诺综合征的一线治疗包括钙离子通道阻滞剂；难治性或严重的雷诺综合征可采用PDE5抑制剂治疗，其对指尖缺血性溃疡也有效。其他治疗药物还包括内皮素拮抗剂、局部用硝酸盐、肉毒毒素注射以及前列腺素注射等。

7.肌肉骨骼并发症：相当大一部分系统性硬化患者会出现关节病或肌炎；物理治疗和职业疗法是重要的方法之一；低剂量可改善症状和功能，但dcSSc患者应避免使用剂量超过15mg。其他方法还包括甲氨喋呤、TNFi等。

8.胃肠道受累：约90%的患者会出现上消化道受累，最常见的并发症为胃食管反流病以及胃肠功能失调。主要是对症治疗，药物包括抗酸药、促胃动力药、抗生素以及病灶处的激光消融术等。

9.皮肤钙质沉着：目前尚无一致性有效的治疗药物。对于特别麻烦的病灶可采用外科切除或减瘤术治疗。

来源：风湿时间

赞赏

长按







































北京哪个医院可彻底治愈白癜风
北京哪个看白癜风的医院好