近日，国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》上的最新研究显示：对于具有生命危险的硬皮病，自体骨髓造血干细胞移植带来的存活率高达86%，而环磷酰胺（药物）治疗的存活率只有51%。这是一项II期临床研究，在美国及加拿大的26个临床研究点进行，已经持续了10多年。

硬皮病是一种以皮肤炎性、变性、增厚和纤维化进而硬化和萎缩为特征的结缔组织病，此病可以引起多系统损害。其中系统性硬化除皮肤、滑膜、指(趾)动脉出现退行性病变外，消化道、肺、心脏和肾等内脏器官也可受累，是一种以局限性或弥漫性皮肤及内脏器官结缔组织纤维化、硬化及萎缩为特点的自身免疫性系统性疾病。对于一些硬皮病患者，即时年岁不小脸上也不会出现皱纹。这是一种罕见病，对于严重病例，常规药物疗法并不能作为一种十分有效的长期疗法。

硬皮病的病因仍不明确，可能在遗传、环境因素（病毒感染、化学物质如硅等）、女性激素、细胞及体液免疫异常等因素作用下，成纤维细胞合成并分泌胶原增加，导致皮肤和内脏的纤维化。化学物质或病毒感染是影响疾病易感性的环境因素。工作中常暴露于二氧化硅的人群患此病相对危险性增高。

早期研究表明，干细胞移植治疗弥漫性硬皮病具有一定的潜力，但以往的试验采用非强化治疗，即不完全破坏骨髓，结果虽然改善了患者的存活率，但疾病往往会复发，因此美国的护理标准依然是免疫抑制药物。

《新英格兰医学杂志》上的新研究囊括了75名18至69岁的肺或肾受累的弥漫性硬皮病患者，他们被随机分配到自体造血干细胞移植治疗组和环磷酰胺治疗组。干细胞移植治疗组共纳入36名患者，其中33名接受了移植。

科研人员首先通过化疗和放疗摧毁了患者的整个骨髓，再移植自体造血干细胞以重建骨髓和免疫系统。环磷酰胺治疗组共纳入39名患者，其中34名接受12月剂量的环磷酰胺静脉注射。

本项研究采用基于严重系统性硬化病临床结果等级的分析方法来评估所有患者对治疗的响应，评估指标包括总生存率、无病生存率（无硬皮病相关器官损害的生存率）、肺损害和皮肤病的进展、生活质量等。

结果显示，在4年半的随访中，干细胞移植治疗组比环磷酰胺治疗组有更好的临床结果。具体而言，干细胞移植治疗组的总存活率和无病存活率分别高达86%和74%，而环磷酰胺治疗的总存活率和无病存活率分别为51%和47%。此外，接受环磷酰胺治疗的患者，有44%因疾病进展而开始服用抗风湿药，而干细胞移植治疗组只有9%需服用抗风湿药。

人类最怕的疾病，未来干细胞或能治疗

心脑血管、糖尿病和癌症是威胁人类健康的三大杀手。近年来，干细胞在这些疾病的临床研究中取得了显著成果，给人类健康带来了新希望。

心脑血管疾病是人类健康的第一大杀手，可分为心血管疾病和脑血管疾病。急性心梗是一种严重的心血管疾病，批上市的干细胞药物中，就有一种适用于急性心梗的治疗已获。心脏仅有有限的自我再生能力，心肌受损或心肌梗死后的治疗需要外源性的细胞加以修复，干细胞则是理想的外源性细胞。

糖尿病及其伴随的并发症是导致死亡的最重要原因之一。以干细胞为主的再生医学技术的发展，给治愈糖尿病带来了新希望。目前，多项糖尿病研究进入到了临床试验的不同阶段。

癌症是最令人恐惧的疾病之一。造血干细胞移植治疗白血病、骨髓瘤等已被研究与应用多年，近年来，科学家们开始利用除了造血干细胞之外的干细胞进行癌症治疗的研究。根据clinicaltrials.gov的数据，多项癌症临床研究涉及到干细胞，并且取得了一定的进展，其中包括以间充质干细胞作为抗癌药物载体，癌症干细胞疫苗等等。

展望：干细胞—“活的药物”时代新篇章

干细胞、免疫疗法、基因疗法和再生医学等正改变着人类医疗保健的面貌。免疫疗法为晚期癌症患者提供了第二次生命的机会，基因疗法可以治愈罕见病，干细胞开始被应用于特定的适应症，基因编辑改变干细胞基因组为无数单基因遗传病（包括罕见病）提供了持久治疗……这些颠覆了医学、护理和药学的传统模式。

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